Zulassung von Lymphir: Wann kommt die neue alte Behandlung für das kutane T-Zell-Lymphom zu Ihnen?

1. Im Jahr 2008 erteilte die FDA in den USA die volle Zulassung für Ontak zur Behandlung des kutanen T-Zell-Lymphoms ¹. 2014 wurde Ontak jedoch aufgrund von Toxizität eingestellt, so dass viele Patienten in den USA und anderswo nur noch eine Behandlungsmöglichkeit für die seltene Erkrankung haben ². 

Mit der jüngsten FDA-Zulassung von Lymphir (Denileukin diftitox-cxdl) wird eine neu formulierte Ontak-Alternative verfügbar ³. Hier erfahren Sie, was Sie über diese (alte) neue Behandlung für das kutane T-Zell-Lymphom wissen müssen. Und wie Sie es bekommen können, bevor es in Ihrem Land zugelassen wird.

Was ist das Anwendungsgebiet von Denileukin Diftitox?

Lymphir (Denileukin diftitox-cxdl) ist für die Behandlung von Erwachsenen mit rezidiviertem oder refraktärem kutanem T-Zell-Lymphom (CTCL) im Stadium I-III angezeigt. Lymphir ist für die Verwendung als Zweitlinienbehandlung nach mindestens einer vorangegangenen systemischen Therapie vorgesehen ⁴.

Denileukin diftitox wurde auch als potenzielle Behandlung für schwere Psoriasis untersucht ⁵, ist jedoch derzeit nirgendwo für diese Indikation zugelassen.

Lymphir gegen Ontak

Lymphir ist eine neu formulierte Version von Ontak, einem Medikament, das 2014 eingestellt wurde. Bedeutet das, dass Lymphir dasselbe ist wie Ontak, und was sollten Patienten über die beiden Behandlungen wissen?

Warum wurde Ontak nicht weitergeführt?

Im Jahr 2014 nahm Eisai Ontak aufgrund von Herstellungsproblemen im Zusammenhang mit der E.coli-Expression und -Reinigung freiwillig vom Markt zurück ⁶. Seit 2021 ist eine überarbeitete Version von Ontak in Japan unter dem Namen Remitoro wieder erhältlich ⁷. Auf anderen Märkten ist es jedoch nicht (wieder) eingeführt worden. 

Ist Lymphir dasselbe wie Ontak?

Obwohl Lymphir und Ontak in den Augen der FDA getrennte Arzneimittel sind, ist Lymphir eigentlich nur eine neue Formulierung einer alten Behandlung für das kutane T-Zell-Lymphom ⁹. Beide Medikamente haben den gleichen Wirkstoff (Denileukin Diftitox), aber die Formulierung von Lymphir hat eine bessere Reinheit und Bioaktivität ⁸. 

Mit anderen Worten: Lymphir kann hinsichtlich des Wirkmechanismus als gleichwertig mit Ontak betrachtet werden, ist aber in Bezug auf die Qualität der Formulierung und des Herstellungsprozesses besser. 

Klinische Studie Lymphir: Wie hoch war die Erfolgsquote?

Die Zulassung von Lymphir durch die FDA basierte auf der Phase-III-Studie 302. Die wichtigsten berichteten Ergebnisse der Studie waren:

• 36,2 % der Patienten, die mit Lymphir behandelt wurden, sprachen teilweise oder vollständig auf die Behandlung an;
• Bei 52 % der Patienten hielt das Ansprechen auf die Behandlung länger als 6 Monate an, und bei 20 % der Patienten war das Ansprechen auch nach 12 Monaten noch gegeben;
• Die mediane Zeit bis zum Ansprechen betrug 1,4 Monate, wobei 70 % der Patienten bereits nach 1 oder 2 Behandlungszyklen ansprachen ⁹.

Wann wird Lymphir von der EMA zugelassen?

Ab August 2024 gibt es keinen aktiven Zulassungsantrag für die EMA-Zulassung von Denileukin Diftitox mehr. Normalerweise dauert die Prüfung von EMA-Zulassungsanträgen ab dem Zeitpunkt ihrer offiziellen Annahme bis zu 210 Tage. Das bedeutet, dass es leider unwahrscheinlich ist, dass Lymphir noch in diesem Jahr in Europa zugelassen wird.

Ist die MHRA-Zulassung für Lymphir zu erwarten?

Leider werden die Patienten im Vereinigten Königreich wahrscheinlich noch eine Weile warten müssen, bis Lymphir zugelassen und lokal verfügbar ist. Im August 2024 liegt weder ein aktiver MHRA-Zulassungsantrag für Lymphir vor, noch hat das NICE eine Bewertung für die mögliche Aufnahme des Medikaments in den NHS eingeleitet. Es ist also unwahrscheinlich, dass Denileukin Diftitox den Patienten im Vereinigten Königreich noch in diesem Jahr zur Verfügung stehen wird. 

Wie Sie Lymphir erhalten, bevor es in Europa, dem Vereinigten Königreich oder anderswo erhältlich ist

Auf unbestimmte Zeit zu warten, um eine lokale Zulassung für eine Behandlung einer zeitkritischen Erkrankung zu erhalten, ist alles andere als ideal. Für Patienten außerhalb der USA und Japans gibt es jedoch eine gute Nachricht. Wenn Sie die Behandlung benötigen und Ihr Arzt sie verschrieben hat, müssen Sie nicht warten.

Sie können Lymphir (Denileukin diftitox-cxdl) sofort über die Verordnung über den Import von benannten Patienten beziehen.

Lymphir als namentlicher Patient kaufen

Nicht alle Patienten und Ärzte wissen das, aber es ist erlaubt, lokal nicht erhältliche Arzneimittel für den persönlichen Gebrauch zu kaufen und einzuführen. Vor allem, wenn diese Medikamente Ihre Lebensqualität verbessern oder lebensbedrohliche Krankheiten behandeln können.

Wenn Sie Denileukin diftitox-cxdl vor der MHRA- oder EMA-Zulassung erhalten möchten, ist dies möglicherweise die schnellste Option für Sie und Ihren Arzt.

Die Verordnung, die dies ermöglicht, ist als Named-Patient-Import-Verordnung bekannt. Um sich dafür zu qualifizieren, müssen Sie zunächst ein Rezept von Ihrem behandelnden Arzt für ein Medikament haben, das:

• anderweitig genehmigt ist;
• an Ihrem Wohnort nicht zugelassen oder verfügbar ist;
• hat keine lokalen Alternativen, und
• ist nur für den persönlichen Gebrauch bestimmt.

Sie haben bereits ein Rezept? Teilen Sie es unserem Team auf Everyone.org mit und wir werden Sie beim Kauf von Lymphir sofort unterstützen.

Referenzen:

1. FDA erteilt volle Zulassung für ONTAK® (Denileukin Diftitox) zur Anwendung bei Patienten mit kutanem T-Zell-Lymphom (CTCL). Eisai, 16. Oktober 2008.
2. Denileukin diftitox (Ontak). HemOnc.org, Zugriff am 27. August 2024.
3. Citius Pharmaceuticals erhält FDA-Zulassung für LYMPHIR™ (Denileukin diftitox-cxdl) Immuntherapie zur Behandlung von Erwachsenen mit rezidiviertem oder refraktärem kutanem T-Zell-Lymphom. PR Newswire, abgerufen am 27. August 2024.
4. Höhepunkte der Verschreibungsinformationen. Accessdata.fda.gov, Zugriff am 27. August 2024.
5. Eine multizentrische Dosis-Eskalationsstudie mit Denileukin Diftitox (ONTAK, DAB(389)IL-2) bei Patienten mit schwerer Psoriasis. PubMed, Zugriff am 27. August 2024.
6. Myshko, Denise. FDA lehnt BLA für Therapie zur Behandlung von seltenem Hautkrebs ab. Managed Healthcare Executive, 31. Juli 2023.
7. ANTIKARZER-MITTEL "Remitoro® INTRAVENOUS DRIP INFUSION 300μg" (DENILEUKIN DIFTITOX (GENETISCHE REKOMBINATION)) IN JAPAN FÜR PERIPHERE T-ZELL-LYMPHOME UND KUTANE T-ZELL-LYMPHOME EINGEFÜHRT. Eisai, Zugriff am 27. August 2024.
8. Myshko, Denise. FDA setzt Aktionstermin für neu eingereichtes Lymphir bei seltenem Hautkrebs fest. Managed Healthcare Executive, abgerufen am 27. August 2024.
9. Wirksamkeit und Sicherheit von E7777 (Denileukin diftitox [ONTAK] in verbesserter Reinheit) bei Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem kutanem T-Zell-Lymphom: Ergebnisse der Pivotalstudie 302. Blood, abgerufen am 27. August 2024.