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Orkambi und Symkevi wurden vom Scotland Medicines Consortium (SMC) mit der Begründung abgelehnt, dass die Kosten den Nutzen überwiegen.

Vitrakvi (larotrectinib) vom CHMP zur Zulassung in der EU empfohlen.

MN-166 (ibudilast) wird Teil der klinischen Phase-III-Studie an Patienten mit progressiver Multipler Sklerose mit sekundär progredienter MS ohne Schübe sein. 

Neues Hautkrebsmedikament jetzt in der EU für Erwachsene mit metastasiertem oder lokal fortgeschrittenem kutanem Plattenepithelkarzinom zugelassen.

Eine klinische Studie der Phase 2 zeigt, dass ibudilast das Fortschreiten der Hirnatrophie bei Patienten mit progressiver MS im Vergleich zu Placebo um 48 % verlangsamt.

Vyndaqel (tafamidis) ist jetzt in den USA zugelassen, nachdem eine Studie eine höhere Überlebensrate und eine geringere Krankenhausaufenthaltsdauer aufgrund von Herzproblemen gezeigt hat.

Die Genehmigung für die nächste Phase der klinischen Studien bringt ALS-Patienten einen Schritt näher an eine neue Behandlung, die nachweislich das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen kann.

Aufgrund vielversprechender Ergebnisse aus klinischen Studien der Phase III hat Health Canada beschlossen, die Anwendung von Kalydeco (Ivacaftor) auf Kinder im Alter von 1 bis 2 Jahren auszuweiten. 

Eine kürzlich durchgeführte klinische Studie zeigt, dass Symkevi/Symdeko (Tezacaftor/Ivacaftor) zähen, klebrigen Schleim bei Kindern im Alter von 6-11 Jahren sicher und wirksam lösen kann.

Das neue Krebsmedikament zur Standortdiagnose, Vitrakvi (larotrectinib), erhält eine beschleunigte Zulassung von der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration).

Die Bewertung des CHMP unterstützt die EMA-Zulassung des Medikaments gegen nicht-kleinzelligen Lungenkrebs (NSCLC), Vizimpro (dacomitinib).

Phase-III-Studie zeigt, dass Copiktra (duvelisib) eine Option für Patienten mit rezidivierter oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie und kleinem lymphatischem Lymphom sein kann.

Onpattro (Patisiran) ist das erste Medikament seiner Klasse, das das Fortschreiten der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR) verlangsamt.

Nachdem Lartruvo (Olaratumab) keinen eindeutigen Vorteil gegenüber einer Chemotherapie gezeigt hat, empfehlen sowohl die FDA als auch die EMA den Einsatz von Lartruvo (Olaratumab) in Kombination mit einer Chemotherapie für neue STS-Patienten nicht.

Über 50 Länder haben Spinraza (nusinersen) zugelassen, aber nicht alle haben es den Patienten, die es brauchen, zur Verfügung gestellt.

Neues Medikament zeigt statistisch signifikante Verbesserungen für Prostatakrebspatienten.

Ein neues Biosimilar, Truxima (rituximab), zeigt vergleichbare Ergebnisse wie das Referenzarzneimittel Rituxan (rituximab) und bringt die FDA einen Schritt weiter in Richtung eines erweiterten Zugangs der Patienten zu Arzneimitteln.

Positive Nachrichten für Patienten mit FAP im Frühstadium: Ergebnisse einer portugiesischen Studie zeigen, dass eine Lebertransplantation oder Vyndaqel die Überlebenszeit verlängern kann.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) zur einmaligen Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) vom Typ 1 von der FDA vorrangig geprüft.

Australien bietet eine Kostenerstattung für Mukoviszidose-Medikamente.

Die Europäische Kommission hat Alunbrig (brigatinib) für die Behandlung einer bestimmten Art von Lungenkrebs zugelassen.

Eine Studie im Spätstadium, in der Bavencio (avelumab) getestet wurde, hat ihre primären Endpunkte bei Patientinnen mit bestimmten Formen von Eierstockkrebs nicht erreicht.

In einer explorativen Studie verlangsamte Ocrevus (ocrelizumab) bei Patienten mit primär progredienter Multipler Sklerose (PPMS) den Funktionsverlust in den oberen Extremitäten.

Wie sich zwei Professoren eine bessere Welt für die Akteure in der Medizinbranche vorstellen. 

"Diese Ergebnisse bieten einen Sprung im Verständnis dieser Krankheit, der einen genetisch basierten Rahmen für die Gestaltung klinischer Studien zur Entwicklung effektiverer Behandlungen von MPAL bietet." 

"Kurz gesagt, es wird helfen, Medikamente zu produzieren, bei denen wir viel sicherer sein können, wo Änderungen vorgenommen werden, so dass Nebenwirkungen in Zukunft minimiert werden können."

Forscher berichten von einer erfolgreichen Klassifizierung von Patientinnen mit dreifachem Brustkrebs, die es Ärzten erstmals ermöglicht, zwischen denen zu unterscheiden, die geheilt werden können, und denen, die einen Rückfall erleiden könnten. 

Laut den Studienleitern könnte etwa ein Drittel der Patienten von dieser Therapie profitieren, die Remissionen ermöglichen, Symptome lindern und Leben retten kann.

"Das ist ein großartiger Weg der Erforschung, besonders für die 30 Prozent der Kinder, die mit der Standardtherapie nicht zurechtkommen oder sie nicht schaffen."