Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) zur einmaligen Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) vom Typ 1 von der FDA vorrangig geprüft.

Australien bietet eine Kostenerstattung für Mukoviszidose-Medikamente.

Die Europäische Kommission hat Alunbrig (brigatinib) für die Behandlung einer bestimmten Art von Lungenkrebs zugelassen.

Eine Studie im Spätstadium, in der Bavencio (avelumab) getestet wurde, hat ihre primären Endpunkte bei Patientinnen mit bestimmten Formen von Eierstockkrebs nicht erreicht.

In einer explorativen Studie verlangsamte Ocrevus (ocrelizumab) bei Patienten mit primär progredienter Multipler Sklerose (PPMS) den Funktionsverlust in den oberen Extremitäten.

Ärzte halten den Schlüssel für den Zugang zu neuen Medikamenten in der Hand.

Wie sich zwei Professoren eine bessere Welt für die Akteure in der Medizinbranche vorstellen. 

"Diese Ergebnisse bieten einen Sprung im Verständnis dieser Krankheit, der einen genetisch basierten Rahmen für die Gestaltung klinischer Studien zur Entwicklung effektiverer Behandlungen von MPAL bietet." 

"Kurz gesagt, es wird helfen, Medikamente zu produzieren, bei denen wir viel sicherer sein können, wo Änderungen vorgenommen werden, so dass Nebenwirkungen in Zukunft minimiert werden können."

Verstehen Sie, warum eine Zulassung nicht unbedingt Verfügbarkeit bedeutet und was Sie tun können, wenn ein Medikament zwar zugelassen, aber in Ihrem Land nicht erhältlich ist.

Dying to Survive" war ein unwahrscheinlicher Blockbuster, der die Notlage eines Leukämiepatienten dokumentiert, der sich in Gefahr begibt, um für sich und seine Landsleute teure Krebsmedikamente zu importieren.

Forscher berichten von einer erfolgreichen Klassifizierung von Patientinnen mit dreifachem Brustkrebs, die es Ärzten erstmals ermöglicht, zwischen denen zu unterscheiden, die geheilt werden können, und denen, die einen Rückfall erleiden könnten. 

Laut den Studienleitern könnte etwa ein Drittel der Patienten von dieser Therapie profitieren, die Remissionen ermöglichen, Symptome lindern und Leben retten kann.

"Das ist ein großartiger Weg der Erforschung, besonders für die 30 Prozent der Kinder, die mit der Standardtherapie nicht zurechtkommen oder sie nicht schaffen."

Diese Erkenntnisse erweitern unser Verständnis darüber, wie das Gehirn von der Parkinson-Krankheit betroffen ist...

"Diese Ergebnisse sind ein Hoffnungsschimmer für Menschen mit einer Form der Multiplen Sklerose, die eine langfristige Behinderung verursacht, für die es aber nicht viele Behandlungsmöglichkeiten gibt."

"Indem wir die Grundlage für ein rationaleres Design und ein tieferes Verständnis der fokussierten Ultraschall-basierten Behandlung legen, könnte unsere Arbeit dazu beitragen, die Behandlung jedes Hirntumors - primär oder metastatisch - zu verbessern, und sie könnte auch die Ansätze zur Immuntherapie von Tumoren revolutionieren, indem sie die lokalisierte Abgabe von tumortötenden Immunzellen verbessert."

"Diese Ergebnisse eines unglaublichen mentalen Aufblühens selbst im Kontext von Krebs ist ein wunderbares Zeugnis für die Widerstandsfähigkeit von Patienten und eine ermutigende Botschaft für Patienten, ihre Familien und ihre Gesundheitsdienstleister", so Fuller-Thomson.

"Das Beste daran ist, dass unser kombinierter Medikamentenkandidat so viel wirksamer war als eines der stärksten Krebsmedikamente auf dem Markt", sagt Jonathan Sessler

"Wir waren begeistert, schon nach einer einzigen Dosis des neuen Medikaments eine so dramatische Veränderung zu sehen. Fast alle Leukämie-Anzeichen der Labormäuse verschwanden über Nacht", sagt Professor Ben-Neriah.

"Unsere Ergebnisse könnten eine Möglichkeit bieten, die zukünftige Entwicklung von CAR-T-Zellen gegen Tumoren zu verbessern...."

"Wir glauben, dass wir einen Ansatz gefunden haben, der für den Menschen am relevantesten ist, da unsere Modelle der Gendysfunktion die Ätiologie der Parkinson-Krankheit und nicht ihre Pathologie nachahmen....

Dies eröffnet neue Behandlungsstrategien für Krankheiten, die mit einer Beeinträchtigung der körpereigenen Fähigkeit zum Abbau...

Der Durchbruch ermöglicht ein besseres Verständnis der individualisierten Natur der Krankheit, sagt das Forschungsteam.